希少疾患治療薬の臨床開発・承認申請戦略

株式会社　技術情報協会鈴木聡　氏他 60,500円

★ 開発コストの課題をいかに克服する？　難易度の高い開発を成功させるコツとは？
　海外データやレジストリーの活用、QbDやRWD活用でのポイント留意点

会場

講師

プログラム

特典

お知らせ

開催日時

2024/05/23 (木) 10:00～ 16:30

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申込み期間

～ 2024/05/22

主催会社

株式会社　技術情報協会

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定員

定員数の上限はございません

受講料

60,500円 (税込／各種割引については下段「お知らせ」欄をご参照ください）

開講場所

・会場名：　Zoomを利用したLive配信
・住所：　※会場での講義は行いません。　
・交通アクセス：　

講師

鈴木聡　氏

小澤郷司　氏

松尾富士男　氏

カリキュラム、
プログラム

（10:00～12:00）
【第１部】希少疾患の臨床開発計画と承認申請戦略
　　　　　～開発・薬事戦略と開発コスト戦略～
(合)鈴木聡薬業事務所　代表社員　鈴木聡　氏

１．はじめに。新しいモダリティーと希少疾病用医薬品への応用
２．世界および日本における希少疾患の定義と種類
　2.1 世界・地域に特徴的な希少疾病
　2.2 患者学・患者中心の医療の概要
３．日本における希少疾病用医薬品・再生医療等製品の開発・薬事戦略
　3.1 希少疾病用医薬品等の指定制度や申請の概要
　　・希少疾病用医薬品指定制度(ODD)と優先審査
　3.2 臨床試験における課題と対応
　　・規制当局とのコミュニケーション
　　・海外データやレジストリーの活用
　3.3 再審査制度と製造販売後調査
４．希少疾病薬の開発コスト戦略
　4.1 製造販売業の取得と規制対応組織のミニマム構築
　4.2 製造・品質保証・物流における原価計算と薬価交渉　　
　4.3 販売時の営業組織構築と販管費対策
　4.4 バリューチェーン構築事例
５．まとめ
【質疑応答】
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（12:45～14:45）
【第２部】開発計画・被験者リクルートの課題解決策
(株)Real Discovery Outdoors　社長室　代表取締役社長
Juniper Therapeutix(株)　社長室　代表取締役社長、グローバル研究開発本部長
小澤郷司　氏

１．オーファンドラッグの開発戦略
　1.1 オーファンドラッグ開発の課題
　1.2 オーファンドラッグ開発の経験事例
　1.3 制度及び事業性評価を踏まえた開発戦略
２．Quality by Design, Quality Management Systemに基づいた開発計画
　2.1 QMSの概要
　2.2 Lean Six Sigmaの概要
　2.3 Risk management及びIssue Management
　2.4 Quality by Designによる開発計画立案
３．効果的な被験者リクルートメント
　3.1 Trial feasibility及びSite feasibilityでの対策
　3.2 治験実施中での対策
４．Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用した希少疾患開発戦略
　4.1 世界におけるリアルワールドデータを利活用した開発事例
　4.2 日本におけるリアルワールドデータの利活用の現状
　4.3 Post Covid-19のリアルワールドデータを利活用した希少疾患開発戦略
５．まとめ
【質疑応答】
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（15:00～16:30）
【第３部】臨床試験デザインとエンドポイント設定での留意点
スタットコム(株)　統計解析部　松尾富士男　氏

１．既承認薬で実施された小規模臨床試験（事例）
２．国内外の小規模臨床試験に対する考え方
　1）欧州のガイドライン
　2）米国の考え方
　3）日本の考え方
３．試験デザインとエビデンスの示し方
　1）何をエンドポイントにするか？
　2）何を比較対照に置くか？
　3) どんな統計解析手法を使用しているか？
　4）検出力を高めるためにできることは？
４．臨床データパッケージの考え方
　1）本邦の実態
　2）規制当局の視点
　3）JPMA タスクフォースの報告書（2022年12月）
【質疑応答】

特典

セミナー資料付
各講で最後に質疑応答時間あり。

セミナー参加費
支払い方法

1. 銀行振込または現金書留にてお願いいたします。

2. 原則として開催日までにお願い致します。

3. 銀行振込の場合は、原則として領収証の発行は致しません。

4. 振り込み手数料はご負担ください。

お知らせ

●各種割引について
1. 同一テーマ1社2名以上同時申込の場合のみ、1名につき5,500円（税込）割引いたします。
2. 大学（教員、学生）、公的機関、医療機関の方は、「アカデミック価格」33,000円/1名（税込）でご参加いただけます。（2名同時申込割引は適用されません）

※申し込み人数が開催人数に満たない場合など，状況により中止させて頂く事が御座います。

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